Los investigadores de la Universidad de Wisconsin-Madison han desarrollado una forma de superar la barrera hematoencefálica para entregar terapias para trastornos neurológicos como la enfermedad de Alzheimer y la enfermedad de Parkinson. La barrera hematoencefálica es una membrana que controla de forma selectiva el acceso al cerebro, filtrando las sustancias tóxicas y patógenos que puedan estar presentes en la sangre. Desafortunadamente, esta barrera también impide que algunos tratamientos beneficiosos, como ciertas vacunas y terapias génicas, lleguen a su destino.
La forma en la que los investigadores han superado esta barrera es mediante la creación de cápsulas nano-escala hechas de silica que pueden transportar herramientas de edición genética a través del cuerpo y luego disolverse de forma segura. Al modificar la superficie de las cápsulas con glucosa y un fragmento de aminoácido derivado del virus de la rabia, los investigadores descubrieron que las cápsulas podían pasar eficientemente a través de la barrera hematoencefálica para lograr la edición génica en todo el cerebro de los ratones. En su estudio, los investigadores demostraron la capacidad de las cápsulas para editar con éxito genes relacionados con enfermedades como la enfermedad de Alzheimer.
La ventaja de estas cápsulas es que pueden ser administradas de forma repetida y intravenosa, lo que permite lograr una mayor eficacia terapéutica sin correr el riesgo de métodos más invasivos. Los investigadores planean seguir optimizando las capacidades de estas cápsulas para dirigirse al cerebro y evaluar su utilidad para el tratamiento de varios trastornos cerebrales. Esta tecnología única también se está investigando para entregar biología a los ojos, el hígado y los pulmones, lo que podría conducir a nuevas terapias génicas para otros tipos de trastornos.
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